Usa: modificato Dna di un paziente per curarlo

Usa,primo Dna modificato su un paziente

Modificato il Dna su un uomo con malattia rara

L'esperimento è stato realizzato lunedì a Oakland, in California, su Brian Madeux, un 44enne affetto da una rara malattia metabolica congenita chiamata sindrome di Hunter. Si saprà fra 3 mesi se l'esperimento è riuscito.

Nelle terapie geniche già testate in passato il Dna viene modificato in laboratorio in cellule prelevate dal paziente e poi, una volta sicuri del risultato, reinfuse. Il rischio è che il gene corretto possa attivare una sequenza anomala del DNA, causando nuove impreviste anomalie. "In modo invisibile", spiega alla stampa Usa Sandy Macrae, presidente di Sangamo Therapeutics, la compagnia californiana che sta testando questo approccio per due malattie metaboliche e per l'emofilia.

I pazienti con la patologia di Madeux, la sindrome di Hunter, non dispongono di un enzima in grado di scomporre determinati carboidrati. Ha detto che la prospettiva di editing dei geni è troppo importante per essere ignorata: "Finora non ci sono prove che sia pericoloso". I sintomi si posso attenuare tramite infusioni settimanali dell'enizima mancante; il costo di queste infusioni varia dai 100mila ai 400mila dollari l'anno e in ogni caso non prevengono i danni cerebrali. La malattia aveva deformato la sua vie aeree: "Stavo annegando nelle mie secrezioni, non potevo tossire", racconta.

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